病因
抗血小闆自身
大多數患者抗血小闆自身抗體與血小闆計數之間呈負相關性。抗血小闆自身抗體産生的部位已知主要在脾髒，同時認為血小闆破壞的主要器官也是脾髒，說明脾髒在ITP的發病過程中起着中心作用。
T細胞異常
已在ITP患者血液中發現血小闆反應性T細胞。
血小闆相關抗原
有學者認為是機體對血小闆相關抗原發生免疫反應引起血小闆減少。
病毒感染
兒童急性ITP常與病毒感染有關，是病毒感染後的一種天然免疫防衛反應引起的免疫複合物病。
臨床表現
臨床可根據ITP患者病程分為急性型和慢性型。病程在6個月以内者稱為急性型，大于6個月者稱為慢性型。有些是急性轉為慢性型。
急性型ITP
一般起病急驟，表現全身性皮膚、黏膜多部位出血。最常見于肢體的遠端皮膚瘀斑，嚴重者瘀斑可融合成片或形成血泡。口腔黏膜、舌體上血泡，牙龈和鼻腔出血。少數可有消化道和視網膜等部位出血。顱内出血者少見，但在急性期血小闆明顯減少時仍可能發生而危及生命。急性ITP多為自限性，部分病程遷延不愈而轉為慢性ITP。
慢性型ITP
一般起病隐襲，出血症狀與血小闆計數相關，30%～40%患者在診斷時無任何症狀。主要表現不同程度的皮膚小出血點或瘀斑，尤其在搔抓或外傷後易出現。女性可表現月經量增多。
乏力
許多患者存在明顯的乏力症狀，部分患者表現比較突出。對有明顯乏力症狀者也是疾病治療的指征。
檢查
血常規
血小闆計數不同程度的減少，血小闆大小及形态異常。一般無明顯白細胞減少和血紅蛋白降低。
骨髓檢查
主要是巨核細胞系的改變。①骨髓巨核細胞數量增加或正常。但能産生血小闆的巨核細胞數量明顯減少或缺乏。②突出變化是巨核細胞的核漿成熟不平衡，胞質中顆粒減少、并出現空泡、變性等。
抗血小闆抗體測定
絕大多數ITP患者抗血小闆抗體水平升高。
診斷
TP的診斷主要依據是：臨床出血征象、血小闆計數減少、脾髒無腫大、骨髓巨核細胞具有質與量的改變及抗血小闆抗體檢查。全國第五屆血栓與止血學術會議提出診斷标準：
- 多次實驗室檢查血小闆計數減少。脾髒不腫大或僅輕度腫大。骨髓檢查巨核細胞數增多或正常，有成熟障礙。下列5項中應具有其中1項：
（1）潑尼松治療有效。
（2）切脾治療有效。
（3）抗血小闆抗體增多。
（4）血小闆相關補體C3增多。
（5）血小闆壽命測定縮短。
- 排除繼發性血小闆減少症。
鑒别診斷
ITP是一種除外性診斷，在診斷時必須注意與各種繼發性血小闆減少症相鑒别。
1.假性血小闆減少
常見原因是取血管内EDTA抗凝劑引起血小闆在體外聚集，導緻機器檢測時細胞計數儀出現錯誤識别。發生率在0.09%～0.21%。
2.各種自身免疫性疾病
如系統性紅斑狼瘡、幹燥綜合征等均可在該疾病診斷前或病程中出現血小闆計數減少。
3.脾功能亢進
血小闆計數減少可以是本病的首要表現，但脾髒腫大是其特有的臨床特征。
治療
由于兒童急性ITP常與病毒感染有關，又多為自限性，以對症治療為主。
成人ITP自發完全和持久緩解者<10%，治療原則應是止血而不是将血小闆提升至正常。是否需要治療主要取決于患者出血嚴重程度而不是過多關注血小闆計數。血小闆計數超過30×10/L并且無症狀者一般不需治療。
1.糖皮質激素
是治療ITP的首選藥物。适用血小闆計數<30×10/L，并且有嚴重出血；或出血危險者；或存在明顯的乏力症狀者。一般口服首選潑尼松。治療有效後逐漸減量直至停藥。
2.大劑量靜脈丙種球蛋白
在有緊急出血情況時應用，副作用輕微。
3.脾切除
脾切除被認為是僅次于糖皮質激素的主要治療方法。用于糖皮質激素治療無效或劑量依賴者。有效率在60%～80%。
4.其他免疫抑制劑
包括達那唑、長春新堿、環磷酰胺、環孢素A、硫唑嘌呤等。對慢性ITP經糖皮質激素或脾切除治療療效不佳者，或者不适宜糖皮質激素、脾切除治療者可采用其中單一藥物治療或聯合方案治療。
5.血小闆生成素受體激動劑
是與發病機制研究成果相關的治療理念的更新。包括血小闆生成素（TPO）、TPO拟肽和非拟肽類TPO類似物。此類藥物耐受性良好，不良反應輕微。
6.利妥昔單抗（rituximab、抗CD20單抗、美羅華）
可抑制生成抗血小闆自身抗體的異常B細胞。使ITP獲得長期持續緩解，但起效較慢、價格較昂貴。
預後
兒童ITP
80%以上患者不管治療與否，近半數患者在6周内血小闆計數恢複正常。隻有少部分轉為慢性ITP。
成人ITP
自發緩解者很少。約1/3患者對糖皮質激素及脾切除治療無效，遷延不愈。但大多數預後良好，死亡率并不比一般人群高。約5%患者死于顱内出血。
